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自现代医学进入中国的200多年来，许多疾病被逐步攻克，但对于罕见病进行性肌营养不良来说，目前依然是一块难啃的“硬骨头”。它作为一种遗传性肌肉变性疾病，给患者和家庭带来了沉重的负担。

进行性肌营养不良全球罕见性疾病，患病者发生年龄多在儿童期，病情表现为进行性加重，一旦患病后他们的身体维持功能和修复系统出现异常，肌肉功能丧失之后，简单的站立，行走都会随之下降。

在现有的治疗手段中，西医主要采用药物治疗和康复训练相结合的方式。药物方面，如糖皮质激素在一定程度上延缓患者走路，站立无力的现状，但长期使用可能带来很多除疾病外的不良反应。康复训练目的也是通过长期锻炼去维持患者肢体的柔韧性和关节活动的灵敏程度来延缓疾病的发展。

而中医中药治疗进行性肌营养不良，能够帮助患者起到扶正固本、健脾补肾、疏通经络的功效，虽然疗效对很多人来说可能是比较缓慢的，但在罕见病的治疗上是能够改善患者的身体循环和脏腑功能的运行，其中还能减少一些因为激素带来的副作用影响。在通过综合治疗后患者的肌肉萎缩速度，身体的耐力，力量都会有所提升，患者的生活质量也能在一定程度上得到改善。

进行性肌营养不良患者，河北人，以跑步容易摔跤，跑跳能力比不上同龄孩子为早期症状，之前还能正常玩耍，之后这个情况加重，独自站立能力下降，蹲下后无法自行站起来，上下楼梯也需人搀扶，伴有小腿肌肉肥大，经常在走一段路后喊累等。

联系来院面诊，经过一个小阶段的治疗，患者走路后喊累的情况减少，家属表示看着现在走路都比之前平稳很多，上下楼梯能够他自己也敢慢慢走，蹲下后稍微借力就能自己站起来，小腿肥大有好转，摸起来远没有之前硬。